Die Behandlung der
Thalassämie

Nach der Diagnose der Erkrankung sind die notwendigen Behandlungsmaßnahmen im Wesentlichen vom Schweregrad der Thalassämie abhängig.

Thalassämia minima

Keine Therapie notwendig.

Thalassämia minor und intermedia

Grundsätzlich besteht ohne Behandlung eine gute Lebenserwartung und Lebensqualität. Die Patienten benötigen jedoch gelegentlich Transfusionen von roten Blutkörperchen (Erythrozyten), wenn durch Infektionen oder bei Schwangerschaft eine akute Blutarmut auftritt. Die Blutbildung kann durch Gabe von Folsäure optimiert werden.

Thalassämia major

Bei der konservativen Therapie wird die Blutarmut primär durch die Transfusion von roten Blutkörperchen korrigiert, ebenso wie die krankhafte Vermehrung des Knochenmarks und die extramedulläre Blutbildung. Es sind ständig wiederkehrende Transfusionen nötig, da die Lebensdauer gesunder roter Blutkörperchen maximal 3 Monate beträgt. Mit den Transfusionen wird auch Eisen übertragen, das in den roten Blutkörperchen enthalten ist und vom Körper in diesen Mengen nicht abgebaut werden kann. Daher muss zusätzlich durch Medikamentengabe einer Eisenvergiftung vorgebeugt werden. Mit diesen Hochdosis-Transfusionsprogrammen lässt sich für mehrere Jahre eine befriedigende Lebensqualität erzielen.

Die Lebenserwartung steigt auf circa 40 bis 50 Jahre, jedoch ist die Lebensqualität dann oft eingeschränkt.

Eine vollständige Heilung der Thalassämie major kann jedoch nur durch die Transplantation von Blutstammzellen (Knochenmarktransplantation) erreicht werden.

Hierbei wird zunächst das alte Knochenmark mit der fehlerhaften Blutbildung zerstört. Die transplantierten Blutstammzellen siedeln sich im Knochenmark an und übernehmen die Blutbildung, sodass der Patient dann selbst gesunde rote Blutkörperchen bildet und transfusionsunabhängig wird.

Die Voraussetzungen für eine Blutstammzelltransplantation sind die Verfügbarkeit eines gewebeverträglichen, gesunden Spenders und ein guter klinischer Zustand des thalassämiekranken Kindes. Daher ist sowohl die Spendersuche als auch die Transplantation von Blutstammzellen spezialisierten Zentren vorbehalten.

In Europa kostet die lebenslange, konservative Behandlung eines Patienten mit allen nötigen Untersuchungen jährlich über 60.000 Euro. Allein für die Thalassämiepatienten in Deutschland sind das etwa 72 Millionen Euro im Jahr.

Eine Stammzell- oder Knochenmarktherapie zur völligen Heilung der schweren Form der Thalassämie kostet in einer Klinik in Deutschland über 200.000 Euro.

Gemessen an den Kosten einer konservativen Therapie ist eine Stammzell- oder Knochenmarktherapie bei einem transplantationsfähigen Patienten also vergleichsweise günstig. Denn ein geheilter Patient braucht kein der Krankheit angepasstes Umfeld und keine Betreuung durch Angehörige oder medizinisches Pflegepersonal, benötigt keine weiteren lebenslang verabreichten Medikamente und kann schulisch und beruflich ein voll leistungsfähiger Teil der Gesellschaft sein.